日本藥企安斯泰來(Astellas)日前宣布，與全美國最優(yōu)秀的醫(yī)學(xué)院——哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院(HMS)達(dá)成研究合作，雙方已簽訂一項(xiàng)為期3年的合作協(xié)議，探索視網(wǎng)膜色素變性(retinitis pigmentosa，RP)的病理機(jī)制，確定新的治療靶標(biāo)，并進(jìn)一步發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化有前途的候選藥物。合作的初衷，是開發(fā)基因療法，為全球RP患者群體提供一種新的治療選擇。此次合作，將采用無害的腺相關(guān)病毒(AAV)載體，將矯正基因遞送至RP患者體內(nèi)。

此次與哈佛大學(xué)的合作，也標(biāo)志著安斯泰來首次宣布進(jìn)軍基因治療領(lǐng)域。長期以來，嚴(yán)重的安全問題和藥物遞送能力方面的困境，制約著該領(lǐng)域的研發(fā)。不過，經(jīng)過多年的耕耘，新一代學(xué)者和研究人員認(rèn)為他們已經(jīng)敲定了合適的病毒載體，可以安全可預(yù)測地糾正靶組織中的基因，這些突破性的進(jìn)展，為眼科基因療法的臨床成功，提供了新的希望。

目前，也有其他一些財(cái)大氣粗的制藥公司涉足基因治療領(lǐng)域。上個(gè)月，生物技術(shù)巨頭百健艾迪(Biogen Idec)宣布計(jì)劃，建立一個(gè)內(nèi)部基因治療部門，獨(dú)立于其現(xiàn)有的反義RNA療法、生物制劑、和傳統(tǒng)小分子。在此之前，另一家生物技術(shù)巨頭——新基(Celgene)也聯(lián)手藍(lán)鳥生物(Bluebrid bio)開發(fā)基因療法，用于腫瘤學(xué)。拜耳(Bayer)已與Dimension治療公司簽署了一筆2.52億美元的協(xié)議，開發(fā)A型血友病的基因療法。葛蘭素史克(GSK)和百特(Baxter)也在基因治療領(lǐng)域有在研的實(shí)驗(yàn)性藥物。

視網(wǎng)膜色素變性(RP)是一種由基因突變導(dǎo)致的視網(wǎng)膜退行性疾病，特征是視力減退、夜盲和視野縮小及眼底視網(wǎng)膜色素沉著，視力會(huì)逐漸消失，并且可能會(huì)遺傳給下一代，目前該病還沒有有效的治療辦法。而視網(wǎng)膜色素變性(RP)的發(fā)病機(jī)理尚未完全了解。

此次合作研究，將由哈佛醫(yī)學(xué)院遺傳學(xué)和眼科學(xué)教授Constance L.Cepko博士領(lǐng)導(dǎo)，Cepko博士同時(shí)也是美國非營利性醫(yī)學(xué)研究所——霍華德-休斯醫(yī)學(xué)研究所(HHMI)的研究員，在眼科基因治療領(lǐng)域，具有享譽(yù)全球的權(quán)威性。Cepko博士表示，這些治療方法也可有效治療其他類型的眼科疾病，如年齡相關(guān)性黃斑變性(AMD)和青光眼(glaucoma)。