精準醫(yī)學正在開始開花結果，因為絕癥不再是不治之癥，醫(yī)生采用基因信息來指導治療決策，信息、通信與生物技術的融合徹底改造了醫(yī)療實踐。這個醫(yī)藥新時代的到來引起了投資人的關注，他們正在將前所未有的巨額資金投入到這些新興領域中。私營生命科學企業(yè)在2014年前五個月中籌集到了70億美元的資金，同比增長36.2%。投資者對新創(chuàng)辦企業(yè)的投資推動了這一增長，種子資金投資和A系列與B系列投資在這一時期內猛增了182%，達到了29億美元。迅猛增長的投資正在進入各個創(chuàng)新領域，比如基因療法、免疫腫瘤學和數字醫(yī)療技術，后者有可能促進醫(yī)療服務的提升并且改進身患絕癥的患者的醫(yī)療結果。

隨著大藥企將其資源從內部研發(fā)轉移到外部化創(chuàng)新，投資人在為企業(yè)提供尖端技術支持中看到了機會。憑借穩(wěn)健的資本市場帶來的流動性，風險投資者正在為新辦企業(yè)提供充足的資金，使得他們能夠驗證自己的技術，而無需持續(xù)尋找新的資本。

過去的一年里，投資者在基因治療、免疫療法和數字醫(yī)療企業(yè)中投入了20多億美元的資金，包括投入到新辦企業(yè)的13多億美元，以及9家公司通過首次公開發(fā)行籌集到的8.19億美元。幾乎每一家擁有腫瘤藥品研發(fā)計劃的大藥企都在開發(fā)癌癥免疫療法，而專注于遺傳疾病的企業(yè)正在探索基因療法。

基因療法投資

在Carl June領導的賓夕法尼亞大學的一個研究小組于2011年8月發(fā)布了嵌合抗原受體T-細胞(CART)抗癌細胞療法的小型試驗結果后，風險投資者和大藥企注意到了基因療法的潛力，此次小型試驗的結果表明，三名不再響應化療的患者完全擺脫了慢性淋巴細胞白血病。

此次研究使得諾華公司與賓夕法尼亞大學開展了具有歷史意義的合作，合作的目的是為各種癌癥患者帶來新型的個性化免疫療法。作為此次合作的一部分，諾華公司投資2000萬美元在費城建立了一個新的研究中心， 并且獲得了賓夕法尼亞大學開發(fā)的采用操縱免疫系統(tǒng)細胞殺滅癌細胞技術的獨家全球授權。June領導的研究小組操縱了白血病患者身上提取的T細胞，將其用于識別和攻擊白血病細胞。這些改造的T細胞采用一個滅活HIV-1病毒被重新注射到患者體內，并且在患者體內擴散，直到它們摧毀癌細胞。

當時，June對記者說，多家藥企和許多風險投資者都對超級個人化療法感興趣。他之所以選擇與諾華公司合作是因為，他認為與成熟的企業(yè)合作有可能將這種療法更快速地帶給患者。

June并不是一位嘗試運用CART療法治療癌癥的科學家。2013年12月初，三家領先的癌癥研究中心(弗雷德哈金森癌癥研究中心、紀念斯隆凱特琳癌癥研究中心和西雅圖兒童研究所)聯(lián)手在西雅圖啟動了朱諾療法項目。Arch Venture Partners與阿拉斯加永久基金承諾前期為該項目投入1.2億美元資金，而亞馬遜公司的杰夫?貝索斯和其他人在2014年將進一步投資5600萬美元，使得此次融資可能成為有史以來最大的一筆生命科學公司A系列融資項目。

朱諾療法項目的聯(lián)合創(chuàng)始人包括國家癌癥研究所前任所長Richard Klausner以及朱諾首席執(zhí)行官Hans Bishop，后者幫助創(chuàng)造了丹德里昂公司采用患者自己的T細胞來誘導癌癥中的免疫響應的療法。該領域的其他公司包括藍鳥生物技術公司和凱特醫(yī)藥。

投資者還設立了多家采用腺伴隨向量修改基因缺陷來治療不可逆轉疾病的基因療法開發(fā)企業(yè)。2013年10月，費城兒童醫(yī)院(CHOP)投入了5000萬美元種子資金設立了火花療法公司， 以推動其基因療法臨床試驗以及技術的商業(yè)化推廣。在費城兒童醫(yī)院歷經十多年完善了為實現基因療法從實驗室到臨床階段的轉移所必需的工具(即，基因治療載體本身，以及采用優(yōu)良制造規(guī)范制造臨床級載體)之后，該醫(yī)院終于獲得了資金。

除了與費城兒童醫(yī)院簽署了協(xié)議之外，火花療法公司還與其他學術機構合作開發(fā)必要的技術、程序和能力來實現第一個基因療法產品。這些包括通過基因療法來糾正凝血因子IX(乙型血友病患者體內的缺陷因子)的基因，用于早期階段的臨床試驗。他們還在開發(fā)一種用于糾正最終導致不可逆轉失明的遺傳視網膜變性中的缺陷基因的基因療法，用于后期臨床試驗。 5月底，火花療法公司在B系列融資中從風險投資者和多家醫(yī)療基金中籌集到了7280萬美元的資金。

研究者還在采用細菌蛋白質切割特定位置的DNA，用于編輯致病基因。總部位于麻省劍橋的Editas Medicine公司在11月通過A系列融資中籌集到的4300萬美元資金將其基因組編輯技術轉變?yōu)榀煼ā；蚪M編輯技術已經取得了重大的進步，現在能夠精確地改變人體內的幾乎任何基因，而且還能夠直接打開、關閉或編輯致病基因，該公司表示。該公司的五位聯(lián)合創(chuàng)始人包括哈佛大學的George Church、麻省理工學院的Feng Zhang、哈佛大學的David Liu、哈佛醫(yī)學院的Keith Joung以及加州大學伯克利分校的Jennifer Doudna。

進一步創(chuàng)新投資

創(chuàng)新數字技術領域的投資也在逐漸增長，這些技術旨在改造醫(yī)療服務模式。 近期的三個融資項目表明，投資人意識到了技術改變醫(yī)療的潛力。

一家開發(fā)腫瘤平臺來改善癌癥治療的公司Flatiron Health在谷歌風投領導的B系列融資中籌集到了1.3億美元資金。該公司的云平臺從電子醫(yī)療記錄和收費系統(tǒng)中實時收集和處理臨床數據和財務數據，使得行業(yè)能夠隨時全面認識到患者在腫瘤醫(yī)生辦公室的就醫(yī)體驗。

美國華裔首富的黃馨祥設立的NantHealth公司在B系列融資中從未披露的主權財富基金中籌集到了1.35億美元資金。該公司表示，正是創(chuàng)新、連接性以及平臺建設的結合能夠將數據整合起來，實現更好的醫(yī)療服務和醫(yī)療結果。

數字藥丸生產商(微型口服傳感器，用于跟蹤生命特征)普羅透斯數字醫(yī)療公司在未公布的全球機構投資人那里籌集了1.2億美元資金。這些數字藥品將藥物與可攝入、可佩戴的移動裝置以及云計算相結合，從而為患者帶來能夠使他們以及家人和醫(yī)生做出更好的醫(yī)療決策的解決方案。

這些技術是未來幾年里可能上市的創(chuàng)新精確技術，而且能夠改善醫(yī)療決策方式、醫(yī)療服務模式以及患者用藥方式，同時還可能改造醫(yī)療行業(yè)。