制藥科學(xué)家所面臨的最艱巨的挑戰(zhàn)之一就是不受藥物影響的蛋白質(zhì)，約80%的蛋白質(zhì)涉及人類疾病，其中有些蛋白質(zhì)并不與現(xiàn)有藥物發(fā)生相互作用，也即這些藥物都是無效的。

近日，耶魯大學(xué)研究人員發(fā)現(xiàn)了一種新方法可以設(shè)計(jì)出以前無法進(jìn)入這些蛋白質(zhì)的藥物。

這項(xiàng)研究發(fā)表在7月26日Chemistry & Biology雜志上。耶魯大學(xué)化學(xué)生物學(xué)研究所、論文主要作者Alanna Schepartz博士對(duì)既可以穿過細(xì)胞膜又能抑制蛋白質(zhì)之間相互作用的的分子擁有巨大興趣。

蛋白質(zhì)和多肽在抑制試管中的蛋白質(zhì)之間的相互作用是非常好的。我們已經(jīng)確定了一個(gè)信號(hào)幫助這些蛋白質(zhì)進(jìn)入細(xì)胞。大多數(shù)藥物是非常小的分子，能很好地融入相對(duì)較大的蛋白質(zhì)，以抑制化學(xué)反應(yīng)。但許多疾病有關(guān)的蛋白質(zhì)并不進(jìn)行化學(xué)反應(yīng)。相反，他們結(jié)合其他蛋白質(zhì)或DNA或RNA。

已被證明設(shè)計(jì)出抑制這些結(jié)合相互作用的小分子是非常困難的。雖然今天已將蛋白質(zhì)作為藥物使用，但他們幾乎完全在細(xì)胞外區(qū)域發(fā)揮作用，而不是在引發(fā)許多疾病的細(xì)胞內(nèi)部發(fā)揮功效。

Schepartz和她的研究小組發(fā)現(xiàn)一種信號(hào)分子，使?jié)撛诘闹委熜缘鞍踪|(zhì)能順利進(jìn)入使用囊泡或與細(xì)胞膜融合發(fā)生內(nèi)吞過程。這樣有助于運(yùn)送蛋白達(dá)到細(xì)胞內(nèi)部的。這項(xiàng)研究是由國立衛(wèi)生研究院資助。